罕見疾病「脊髓性肌肉萎縮症（SMA）」的藥價昂貴，且健保給付年齡限制條件嚴苛；健保署經過多日與藥廠協商後，上個月19日宣布已與藥廠達成降價共識，將放寬給付條件。健保署今（21）日發布新聞稿指出，通過多項用藥提供病人臨床治療選用，包括「放寬脊髓性肌肉萎縮症治療藥品給付範圍」、「罕見疾病性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症新增口服錠劑新藥可供選擇」及「調高躁病必要藥品健保支付價格」。
健保署於16日召開「全民健康保險藥物給付項目及支付標準共同擬訂會議」，經過醫藥界、付費者代表及病友團體的共同努力，評估健保在有限財源支付下，通過了多項用藥提供病人臨床治療選用，包括「放寬脊髓性肌肉萎縮症治療藥品給付範圍」、「罕見疾病性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症新增口服錠劑新藥可供選擇」及「調高躁病必要藥品健保支付價格」。
健保署表示，為滿足罕見疾病病友的期待，用於治療SMA之含nusinersen成分的注射藥品，因具臨床實證及給付效益，經藥物共擬會議同意通過擴增給付範圍至「3歲內發病確診者」，且若「起始治療年齡滿7歲者且臨床評估運動功能指標RULM≧15者」。
另一SMA新藥為含risdiplam成分的口服液劑，其給付條件與含nusinersen成分藥品相似，只是就目前臨床實證顯示，該藥品對18歲以上患者，其服用後運動功能改善與基期相比，未達顯著改善，考量給付效益，在有限資源下，同意先用於「2個月以上未滿18歲病患」。健保署指此次擴增給付範圍後，預計約有200位SMA病人受惠，約為所有SMA病人之二分之一。
健保署為照顧罕見疾病性聯遺傳型低磷酸鹽佝僂症病友的醫療需求，持續努力讓病友有藥可選擇，此次會議通過的補充磷口服錠劑，與現行健保收載的含磷口服液劑療效相同，但更具有方便性及安全性，預估約102名病人受惠。
此外，健保署又考量鋰鹽為臨床治療躁鬱症的第一線用藥，因廠商反映製造原料成本大增，為讓廠商能供貨穩定，確保病患有藥可用，此會議一致通過調高鋰鹽健保支付價格。
健保署表示，為落實提升對病人之照護，近年健保署致力於新藥之收載及擴增給付範圍之審核及協議，分配健保資源時必須考量病人、醫界及藥界等多面向需求的難處，也期盼相關病友團體能以夥伴關係提出對健保資源最佳運用的建議。
健保署提到也須藥廠的協助，基於社會責任，希望能儘速與健保署達成各項協議，以使健保資源給付於最有效益的治療上，未來將持續與藥物共擬會議代表一起努力，讓每個藥品的給付都能達到最佳效益。
責任編輯／吳苡榛