健保署今年8月起給付罕見疾病脊髓肌肉萎縮症(SMA)的基因治療藥物「諾健生」,一劑費用高達4900萬元,創下台灣健保史上最貴的給付藥物紀錄。而首例給付對象也出爐,是一名住在南部的未滿6個月嬰兒,目前已經完成審核程序,只要等到醫院完成進藥程序後,就可以接受治療。

打1劑4900萬!最貴罕病藥 「諾健生」納健保

下肢肌肉無力,只能靠輪椅行動,脊髓肌肉萎縮症在台灣是排名第二的遺傳疾病,僅次於海洋性貧血。

而基因治療藥物「諾健生」,只要施打後就終身有效,但它一劑要價高達4900萬元,健保署8月開始納入給付,首例給付對象也曝光,是一名不到6個月的嬰兒,目前已經完成審核程序,也會採取分期付款,等醫院進藥程序後,就可以治療患者。

不過小baby用藥後,需要每4個月進行一次標準運動功能檢查,還要病歷、評估影片,而且每年也都要進行一次總評估追蹤,至少10年時間。

罕見疾病基金會執行長陳冠如表示,「基因治療是一次性的治療,在預算上面雖然一次看起來很貴,可是長期來說,對整個國家、社會是一個經濟上的減輕。」

罕病藥納健保撐得住? 專家:應增加公務預算

避免排擠其他罕藥,諾健生給付條件也非常嚴苛,必須在出生6個月內發病,具有基因突變,且必須和其他兩項SMA治療針劑和口服藥三擇一,等於沒有換藥機會。健保署預估,每年大約會有8個小朋友適用,換算下來,一年大約就要支出3.9億元,也讓外界擔憂是否會衝擊健保財務?

諾健生給付條件。圖/台視新聞

台灣醫務管理學會理事長洪子仁表示,「罕病藥物事實上的成長,每年大概是12%,在藥物成長的百分比也大於我們每年健保總額的成長率,健保的根本問題之一就是,我們健保總額的成長率是不足的。」

專家建議,應該要提升公務預算等方式,增加健保財源,也能避免排擠,讓罕病病友能擁有更多治療機會。

台北/魏于恬、王秋明 責任編輯/朱怡玟

正在直播