健保署今年8月起給付罕見疾病脊髓肌肉萎縮症（SMA）的基因治療藥物「諾健生」，一劑費用高達4900萬元，創下台灣健保史上最貴的給付藥物紀錄。而首例給付對象也出爐，是一名住在南部的未滿6個月嬰兒，目前已經完成審核程序，只要等到醫院完成進藥程序後，就可以接受治療。
打1劑4900萬！最貴罕病藥 「諾健生」納健保
下肢肌肉無力，只能靠輪椅行動，脊髓肌肉萎縮症在台灣是排名第二的遺傳疾病，僅次於海洋性貧血。
而基因治療藥物「諾健生」，只要施打後就終身有效，但它一劑要價高達4900萬元，健保署8月開始納入給付，首例給付對象也曝光，是一名不到6個月的嬰兒，目前已經完成審核程序，也會採取分期付款，等醫院進藥程序後，就可以治療患者。
不過小baby用藥後，需要每4個月進行一次標準運動功能檢查，還要病歷、評估影片，而且每年也都要進行一次總評估追蹤，至少10年時間。
罕見疾病基金會執行長陳冠如表示，「基因治療是一次性的治療，在預算上面雖然一次看起來很貴，可是長期來說，對整個國家、社會是一個經濟上的減輕。」
罕病藥納健保撐得住？ 專家：應增加公務預算
避免排擠其他罕藥，諾健生給付條件也非常嚴苛，必須在出生6個月內發病，具有基因突變，且必須和其他兩項SMA治療針劑和口服藥三擇一，等於沒有換藥機會。健保署預估，每年大約會有8個小朋友適用，換算下來，一年大約就要支出3.9億元，也讓外界擔憂是否會衝擊健保財務？
諾健生給付條件。圖／台視新聞台灣醫務管理學會理事長洪子仁表示，「罕病藥物事實上的成長，每年大概是12%，在藥物成長的百分比也大於我們每年健保總額的成長率，健保的根本問題之一就是，我們健保總額的成長率是不足的。」
專家建議，應該要提升公務預算等方式，增加健保財源，也能避免排擠，讓罕病病友能擁有更多治療機會。
台北／魏于恬、王秋明 責任編輯／朱怡玟