11歲的SMA病友小沂罹患脊髓性肌肉萎縮症，因年齡不符健保用藥資格，但家中又無法負擔龐大醫療費用，只好奔赴中國求醫。健保署今（16）日下午與3家藥廠協商後，確定能擴充SMA的健保給付範圍，預估受益人數將由1成上升到5成。
健保署先前指出，於109年7月1日給付治療SMA的Spinraza藥品，經專家諮詢會議評估其療效用於「出生12個月內發病確診且開始治療年齡未滿7歲」族群較具治療效果。國內SMA患者總數400多人，截至111年6月30日止，使用人數41人、申報藥費約6.67億元，每位病人平均每人年健保給付藥費為872萬元，最高為1,470萬元，最低735萬元。倘若廠商願意降價，健保署願意努力與之議價來擴增給付範圍。
健保署表示，為了照顧罕病病友，將主動提出協議新方案，與廠商再行協議。另一方面健保署也會再召集專家會議，在符合科學的基礎上，檢討擴增給付範圍的可能性，因此於今日再與廠商協商，以合理具醫療效益之方案納入健保給付。
健保署今日下午與百健、羅氏、諾華3家藥廠協商，並提出方案，估算成本，提供砍價價格範圍給藥廠，廠商都回應需再與總部溝通藥價，儘可能於農曆年前回覆，拍板定案。
SMA藥品有望擴增給付範圍至「3歲內確診發病，若大於等於7歲，則需運動評估大於15」，預估受益人數可望從1成升至5成，若以國內SMA患者總數400多人推估，受惠人數可從41人增加至200多人。
健保署表示，若個別廠商建議藥價合理，健保署將儘速提2月專家會議討論，再提共擬會議，最終結果以共擬會議決議為準。
責任編輯／王馨郁